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行业快讯

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【Nat Commun.】华中科技大学朱铃强教授发明AD患者的罪魁罪魁——miR-135a-5p

痴呆症是一种体现为影象、思索、行为和日�；Ｔ硕芰λネ说淖酆险�。。天下卫生组织资料显示，，，全天下约莫有5000万痴呆症患者，，，每年新增病例1000万。。阿尔茨海默�。。ˋlzheimers disease, AD）...

临床试验有望重启！uniQure宣布基因治疗药物AMT-061临床试验最新视察效果：肝脏肿瘤不大可能与用药有关

文章导读外地时间3月29日，，，uniQure对外宣布B型血友病基因治疗药物AMT-061 HOPE-B临床试验泛起肝脏肿瘤事务的最新视察效果，，，肝脏肿瘤与AMT-061用药不大可能（Highly Unlikely）有关。。因由：...

外泌体速递 | 中草药处置惩罚爆发的外泌体能抑制肿瘤细胞的增殖

配景中药既是历史上主要的治疗药物，，，也是新药的主要泉源。。常山酮（HF）是一种由热敷皂苷衍生而来的小分子生物碱，，，在差别的细胞系中具有显着差别的抗增殖作用。。然而，，，HF在体外是...

第五款上市CAR-T治疗产品来了！FDA批准BMS的Abecma上市，，，用于治疗多发性骨髓瘤

文章导读 2021年3月27日，，，在Breyanzi被批准上市的50天后，，，Bristol Myers Squibb与Bluebird Bio配合对外宣布，，，FDA批准了双方相助开发的BCMA CAR-T治疗产品Abecma（idecabtagene vicleucel）上市，，，用于治疗复发...

和学堂 | 非编码RNA在肿瘤中的研究

细胞中保存数千种奇异的非编码RNA (ncRNA)，，，经由几十年的研究我们改变了对ncRNA的熟悉，，，从垃圾转录产品转变为调理细胞历程的功效分子，，，包括染色质重构、转录、转录后修饰和信号转导...

AAV速递 | 本周（3.22-3.26）基因治疗公司投融资情形汇总

文章导读本周生物医药领域热度一连攀升，，，投融资聚焦于基因治疗领域，，，两家公司划分完成了其前期融资。。中因科技完成7000万元pre-A轮融资 2021年3月23日，，，北京中因科技有限公司完成...

人脐带血泉源的外泌体可改善2型糖尿病并发脑卒中的心功效

配景临床数据批注，，，凌驾30%的卒中患者都患有糖尿病，，，卒中患者若是伴有糖尿病，，，会体现出显着的临床特征。。糖尿病会加剧卒中后的心脏损伤，，，心脏损伤在卒中患者中很常见，，，并与卒中...

和学堂 | 3月25日《脑卒中研究思绪解读》直播开课

《脑卒中研究思绪解读》直播开课脑卒中是人类康健的一大威胁。。研究脑卒中的分子机制和筛选治疗药物是卒中领域的重点。。研究职员常用动物模子模拟脑卒中的症状，，，其中最普遍使用...

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与时间赛跑，，，基于rAAV9载体胎儿基因治疗SMA新希望（一）

近年来，，，基因治疗 (Gene therapy)作为一种新的治疗手段，，，以其一次给药，，，终身受益的特点获得了人们的普遍关注。。从原理上讲，，，基因治疗是指将外源正�；；虻既氚邢赴�，，，以纠正或赔偿因....

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与时间赛跑，，，基于rAAV9载体胎儿基因治疗SMA新希望（二）

进一步的研究发明，，，相较于胎盘注射，，，将 AAV 9-EGFP通过侧脑室注射，，，使荧光卵白在小鼠皮层神经元和脊髓运动神经元上的表达较高，，，提醒了通过侧脑室注射，，，AAV9-EGFP更倾向于熏染神经元....

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【“和”声音】关爱血友病患者，，，基因治疗带来治愈新希望

今天是第32个天下血友病日，，，是为纪念天下血友病同盟（World Federation of Hemophilia, WFH）提倡人法兰克舒纳波先生（Mr.Frank Schnabel ) 关于血友病患者的孝顺，，，以及唤起公共关于血友病的准确....

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【领跑】BioMarin的BMN270基因疗法有望成为首个FDA批准的A型血友病基因治疗药物

精要速览 FDA受理BioMarin公司的用于治疗严重A型血友病的基因疗法valoctocogene roxaparvovec（BMN 270）的生物制品允许申请。。到2026年，，，整个血友病市场预计价值168.4亿美元，，，而A型血友病占所有....

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让基因治疗可肩负：Prime联合BCS包管公司推出PreserveRx基因治疗包管产品

近年来，，，基因治疗手艺蓬勃生长，，，然而高昂的治疗用度让业界和民众普遍对其商业远景抱有担心，，，怎样设计合理的支付系统成为该领域生长的主要基础之一。。 2020年4月6日，，，Prime Therapeut....

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Thermo Fisher投入4.75亿美元鼎力大举生长生物药CDMO

全球生命科学效劳巨头Thermo Fisher日前体现，，，2020年，，，该公司将投入逾4.75亿美元，，，以一连增强其在生物制品、细胞和基因治疗方面的开发能力和产能。。此次投入代表Thermo Fisher对生物制药业....

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【WHO慢病毒整合拷贝数标准品】之标定要领解读篇

?喜报！UG环球上海作为海内领先的基因治疗病毒载体CDMO企业，，，加入天下卫生组织（WHO）牵头的、全球首个基于基因治疗用慢病毒的标准品标定项目，，，并顺遂完成使命，，，为全球基因和细胞....

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强势结构基因治疗：Daiichi投资2.25亿美元引入基因治疗载体生产平台

克日，，，全球著名的制药集团第一三共株式会社（Daiichi Sankyo）宣布，，，他们斥资2.25亿美元，，，与Ultragenyx公司相助，，，使用其HeLa细胞系平台举行基因治疗病毒载体的商业化规模生产，，，先期预付款....

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全球各国家细胞、组织和基因治疗产品上市允许情形

近年来，，，随着以CAR-T为代表的细胞治疗和基于腺相关病毒(AAV)等病毒载体的基因治疗手艺鼎力大举生长，，，全球各国家陆续批准一系列基因治疗和细胞治疗产品上市。。为助力基因治疗行业的发....

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