【“和”声音】关爱血友病患者，，，，，基因治疗带来治愈新希望

时间：2020-04-17 热度：

今天是第32个“天下血友病日”，，，，，是为纪念天下血友病同盟（World Federation of Hemophilia, WFH）提倡人—法兰克·舒纳波先生（Mr.Frank Schnabel ) 关于血友病患者的孝顺，，，，，以及唤起公共关于血友病的准确认知而设立的。。。。。

2020年天下血友病日的主题为 “援助+团结”（Get + involved），，，，，呼吁每一小我私家起劲行动起来，，，，，从身边做起，，，，，全球协作，，，，，配合为实现WFH的愿景—“救治所有的患者”而起劲。。。。。

让我们关爱先行，，，，，以现实验动为全天下的血友病患者送去眷注和祝福！

血友病

血友病是一种遗传性凝血功效障碍引起的出血性疾病，，，，，其主要特征为活性凝血活酶天生障碍，，，，，患者具有终身性稍微创伤后出血倾向，，，，，重症患者即便没有显着外伤也可爆发“自觉性”出血症状，，，，，甚至危及生命。。。。。

2018年5月11日，，，，，国家卫生康健委员会等5部分联合制订了《第一批有数病目录》，，，，，血友病被收录其中。。。。。

凭证缺乏凝血因子的种类，，，，，血友病分为：

甲型血友病，，，，，是由凝血因子VIII缺乏引起，，，，，亦称作A型血友病，，，，，是临床上最常见的血友病，，，，，约占血友病人数的80%-85%，，，，，而约莫三分之一的A型血友病病例是自觉基因突变导致；；；；；；

乙型血友病，，，，，是由于凝血因子IX缺乏引起，，，，，亦称作B型血友病，，，，，约占血友病人数的15%左右；；；；；；

丙型血友病，，，，，缺乏凝血因子XI（又称作Rosenthal综合征），，，，，在我国极为少见；；；；；；

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凭证凝血因子活性水平，，，，，又可将其分为重型、中型、轻型和亚临床型：

治疗现状

此前，，，，，麦克马斯特大学研究职员主导的一项视察研究显示，，，，，全球男性血友病患者人数约为112.5万，，，，，其中41.8万患有重度血友病，，，，，患病人群数目相当重大。。。。。由于是遗传因素导致，，，，，许多患者在幼年时便有稍微症状而无法被发明，，，，，因此不可获得实时的治疗；；；；；；由于缺乏早期的预防性治疗手段，，，，，我国约70%的患者在幼年时未举行预防性治疗而成年后枢纽残疾，，，，，导致生涯质量不佳。。。。。

现在针对血友病的主要治疗手段为给予输注血源性制剂或服用重组凝血因子药物（非血源性）等替换型疗法、去氨基-D-精氨酸血管加压素、肾上腺皮质激素、抗纤溶药物等，，，，，患者需要恒久纪律性接受治疗。。。。。而关于重症血友病患者，，，，，这些药物的治疗效果却并不显著。。。。。

基因治疗带来新希望

近年来，，，，，基因治疗行业快速生长，，，，，加之政府政策的帮助和新领域资金的大宗涌入，，，，，针对有数病的基因治疗产品已经接连获批上市，，，，，如2012年获批上市的Glybera、2016年获批上市的Strimvelis、2017年获批上市的Luxturna、2019年获批上市的Zolgensma和Zynteglo，，，，，更是为血友病基因治疗产品上市带来乐成履历，，，，，为治愈重症血友病患者带来新的希望。。。。。

现在，，，，，众多前端医药研发企业纷纷踏足血友病领域，，，，，如BioMarin、UniQure、Spark、Pfizer、Sangamo、Bayer、Shire、Ultragenyx和Freeline等。。。。。凭证Clinical Trial数据不完全统计，，，，，阻止2020年4月10日，，，，，仅针对血友病的临床试验多达619个。。。。。而涉及基因治疗的临床试验数目也很是乐观，，，，，多达30例，，，，，约占基因治疗临床试验数目的16%。。。。。

针对血友病的基因治疗临床试验现在多处于I期及I/II期，，，，，处于临床II/III及III期的临床试验数目为5例，，，，，包括BioMarin（2例）、UniQure（1例）、Pfizer（1例）、和Freeline（1例）。。。。。针对B型血友病的基因治疗临床试验数目显著高于A型血友病，，，，，AAV作为递送载体的血清型分型为2、5、6、8及rh10型。。。。。

临床试验情形剖析

克日，，，，，BioMarin针对严重A型血友病基因治疗产品（valoctocogene roxaparvovec, BMN 270，，，，，AAV5）的生物制品允许申请(BLA)已被FDA受理，，，，，这将是美国第一个针对血友病的基因治疗产品。。。。。详情点击【领跑】BioMarin的BMN270基因疗法有望成为首个FDA批准的A型血友病基因治疗药物。。。。。

别的，，，，，血友病基因治疗赛道上另一有力竞争公司产品为Sangamo与Pfizer相助开发的治疗A型血友病的基因治疗产品SB-525（AAV6）。。。。。虽然其临床希望稍落伍于BioMarin，，，，，但其临床效果体现可能更佳。。。。。

血友病市场容量相对牢靠，，，，，医药研发公司之间的强烈角逐，，，，，最终受益的即是众多血友病患者，，，，，能够获得越发有用以及优势的价钱。。。。。希望更多的医药研发企业聚焦基因治疗行业，，，，，助力基因治疗造福更多患者，，，，，带去灼烁与希望！

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