PTC起劲推动基因药PTC-AADC的FDA上市申请，，，，挑战AADC缺乏症
PTC Therapeutics公司克日宣布，，，，他们正妄想向美国FDA申请批准其用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADC)的基因疗法PTC-AADC上市。。该申请将于今年下半年以生物制品允许证（BLA）的形式向FDA提出。。
PTC-AADC是一种候选基因疗法，，，，该疗法选择腺相关病毒(AAV)在体内表达功效性DDC基因，，，，增添AADC酶的合成，，，，治疗这种由DDC基因缺失引起的AADC缺乏症。。
详细的治疗历程中，，，，人们通过外科手术将PTC-AADC注射到壳核（Putamen），，，，该脑区是大脑中爆发多巴胺（dopamine）和5-羟色胺（serotonin）等神经递质的主要区域。。在AADC缺乏症患者中，，，，由于神经元缺乏AADC酶，，，，上述神经递质无法在患者体内爆发。。
凭证来自三个开放临床试验的数据剖析报告显示，，，，一次性使用PTC-AADC临床治疗的患者，，，，在5年内显著降低了眼动危象（oculogyric crises，，，，即眼睛不自觉地向上移动）的数目。。同时，，，，治疗也使孩子们的体重恢复，，，，改善了他们坐、走和语言的能力，，，，在接受治疗后，，，，运动、语言和认知里程碑的益处可维持长达五年之久。。这些试验共纳入了26名患有AADC缺乏症的儿童，，，，他们的年岁从21个月到8.5岁不等，，，，实验效果于2019年10月举行的第48届儿童神经学学会年会上报告。。
不过，，，，PTC Therapeutics同时强调，，，，由于COVID-19大盛行的一连时间、严重水平和影响规模等现实因素保存较大不确定性，，，，PTC也不可确定COVID-19大盛行是否会影响PTC-AADC的申报进度或其他负面影响，，，，他们会起劲关注并起劲推动PTC-AADC希望。。
PTC Therapeutics股份有限公司是一家生物制药公司，，，，建设于1998年，，，，总部位于美国新泽西州South Plainfield，，，，雇员凌驾511人。。通过收购和全球制药公司相助，，，，PTC Therapeutics从小分子化合物到基因治疗疗法开发，，，，致力于治疗有数病的药物开发和商业化。。
克日，，，，PTC Therapeutics宣布收购致力于开发代谢疾病药物的生物手艺公司Censa Pharmaceuticals。。该公司开发的 CNSA-001（sepiapterin）是一种针对有数代谢性疾病的药物，，，，治疗苯丙酮尿症（PKU）和其他与四氢生物蝶呤（BH4）生化通路缺陷有关的疾病。。
PTC将支付约1000万美元的现金和最多85万股PTC通俗股作为预付款。。别的，，，，还将支付给Censa Pharmaceuticals公司高达2.175亿美元的潜在开发和羁系里程碑付款，，，，以及销售额分成。。
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