基因治疗“皇冠上的明珠”：美国费城9家代表性基因和细胞治疗领头羊公司
从对抗自身免疫性疾病到祛除肿瘤， ，关于基因和细胞治疗的大胆立异想法一直从费城生物医药工业的蓬勃生长中落地， ，费城地区也成为引领全球的基因和细胞治疗中心， ，本文将先容9家前沿费城地区代表性基因和细胞治疗公司， ，以飨读者的关注。。。。。。
费城与基因和细胞治疗
凭证现在的认知， ，在每个成年人22平方英尺的皮肤下， ，在650多块骨骼肌周围， ，有多达37万亿个细胞， ，每个细胞包括多达25000个基因， ，这个体量重大的体内系统正是当今研究和应用火热的基因和细胞治疗（Gene and cell therapy, GCT）的基础， ，其为大宗有数病、免疫疾病、肿瘤的治疗带来了重大的潜能。。。。。。远在美国费城（Philadelphia）的科学家们在很早之前便熟悉到了这一远景， ，并一直通过研究和工业转化推动新治疗要领的生长。。。。。。
美国费城群集着全天下凌驾80%的大型制药公司（总部或分支机构）， ，还拥有全球顶级的4所药学院和7所医学院， ，全美1/6的临床医生都曾在该地区受训， ，这为该地区医药工业的生长涤讪了坚实的基础。。。。。。在GCT细分领域， ，该地区30多家公司和60多家实验室正在发明种种要领， ，使人体能够通过基因和细胞治疗疗法来对抗疾病。。。。。。在细胞疗法中， ，科学家们将修饰过的康健细胞引入病人体内以对抗疾。。。。。；；在基因疗法中， ，科学家将新的基因通过基因载体（如病毒载体）导入病人体内， ，增补功效基因、纠正有缺陷的基因以对抗疾病。。。。。。
30余年前， ，费城地区的科学家便最先实验基因和细胞治疗的临床应用。。。。。。宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania, UPenn)的研究职员在全美最早提倡开发新的基因疗法的妄想， ，但在21世纪初， ，临床试验失败和一起非正常殒命的诉讼让该妄想付诸东流， ，基因和细胞治疗疗法在履历了高速生长的时期后进入“冰封的十年”。。。。。。与此同时， ，基因和细胞治疗在欧洲逐步乐成实现基因药物商业化， ，如Glybera（UniQure开发， ，用于治疗有数遗传性脂卵白酯酶缺乏症的基因疗法）， ，但高达百万美元的治疗用度导致该药物在2012年首次获得批准后仅5年就被迫退市（2017年）。。。。。。虽然退市， ，但Glybera的商业化历程催化了基因和细胞治疗的苏醒。。。。。。
在UniQure将Glybera撤出欧洲市场几个月后， ，美国食物和药物治理局（US-FDA）批准了两种在费城孵化降生的全新基因和细胞治疗疗法。。。。。。第一个是UPenn、费城儿童医院(CHOP)与Novartis配合开发的突破性细胞治疗药物Kymriah， ，治疗患有急性淋巴细胞白血病的年轻人。。。。。。另一个同样来自UPenn和费城儿童医院(CHOP)， ，即同年晚些时间被批准的Luxturna基因疗法， ，用于治疗一种基因缺陷引起的视网膜病变（IRD）， ，而这两种全新治疗模式均是FDA首次批准， ，具有划时代的意义。。。。。。同时， ，CHOP分拆的生物手艺公司Spark Therapeutics承接Luxturna的上市后临床开发事情， ，并在2019年被制药巨头Roche以43亿美元收购， ，成为费城地区有史以来最大规模的风投支持的推出项目， ，为该地区生物手艺公司的生长树立了标杆。。。。。。
对资源界和制药领域的众多视察家而言， ，Luxturna和Spark的乐成似乎是幸运的、险些不可能重复的特殊情形。。。。。。但费城医疗领域涌现大宗新的生物手艺公司正在起劲复刻Spark的乐成， ，他们致力于开发肿瘤、心脏疾病、自身免疫性疾病、神经系统疾病等的基因和细胞立异疗法。。。。。。仅这些直接需求就在2019年为该地区创立了多达4.5万个事情岗位， ，吸引了凌驾7.45亿美元的危害投资。。。。。。由于他们坚信， ，基因和细胞治疗的时代不是一个时刻， ，而是一场医疗革运气动， ，全球所有的眼光都会一直集中在费城。。。。。。
本文将先容9家前沿费城地区代表性基因和细胞治疗公司， ，小编才疏学浅， ，若有遗漏或不周， ，敬请体贴。。。。。。
1.Adaptimmune公司：焦点TCR-T手艺平台对抗肿瘤
位于南费城的Adaptimmune公司建设于2008年， ，致力于基于T细胞的细胞治疗疗法开发， ，其总部位于英国， ，2015年上岸美国纳斯达克。。。。。。公司的焦点手艺是其特有的TCR-T手艺平台：SPEAR（Specific Peptide Enhanced Affinity Receptor）T细胞手艺， ，可以对特定抗原增强T细胞亲和力， ，该手艺平台的研发已有凌驾15年的历史。。。。。。
建设时间
2008年
公司团队
全球400人， ，费城150人
融资情形
累计融资凌驾6.7亿美元， ，包括2015年1.91亿美元的IPO。。。。。。
工业基地
2015年， ，Adaptimmune在Navy Yard制作了一个47400平方英尺的生产基地， ，自主完成TCR-T细胞治疗疗法的工艺开发、生产、质量控制。。。。。。
未来生长
针对实体瘤、肝癌和滑膜肉瘤的早期临床试验举行中， ，妄想在2022年对肉瘤患者举行首次商业治疗
2.Cabaletta Bio公司：针对B细胞介导的自身免疫性疾病开发细胞疗法
Cabaletta Bio的首创人Aimee Payne和Michael Milone针对应用火热的CAR手艺（上市肿瘤细胞治疗的明星手艺）举行刷新， ，使其能够有选择地瞄准和消除自体免疫疾病相关的B细胞， ，被称作CAAR-T疗法。。。。。。
通常情形下， ，B细胞通常有助于扫除体内的外来病原体， ，但对自身免疫性疾病患者而言， ，B细胞会加重其病程。。。。。。Cabaletta公司的嵌合自体抗体受体(CAAR)是对现在已获批准的CAR产品举行的修改， ，仅连系并破损致病B细胞， ，并不攻击对人类康健至关主要的正常B细胞， ，有潜力降低与治疗相关的严重副作用， ，为患有种种自身免疫性疾病的患者提供解决计划。。。。。。
建设时间
2015年
公司团队
费城22人
融资情形
1.68亿美元， ，包括2019年首次果真募股(IPO)的8,000万美元
未来生长
2020年底， ，预计启动一项针对复发或难治性粘膜寻常天疱疮(mPV)患者的临床I期试验。。。。。。mPV是一种慢性自身免疫性疾病， ，会导致全身泛起疼痛的水泡， ，并且无法治愈。。。。。。
3.Carisma Therapeutics：巨噬细胞细胞治疗对抗癌症、帕金森症和自体免疫疾病
Carisma是极具特色的、乐成研究出怎样改变人类巨噬细胞基因的公司， ，公司的首创团队包括CAR-T细胞领域的着名专家， ，宾大佩雷尔曼医学院细胞免疫疗法中心血液肿瘤学教授SaarGill和Michael Klichinsky博士。。。。。。
巨噬细胞是体内吞噬细菌、病毒和其他致病因子的白细胞。。。。。。Carisma对巨噬细胞举行基因修饰， ，使其在保存正常组织的同时发明并对抗癌细胞， ，即CAR-巨噬细胞疗法（CAR-M疗法）。。。。。。该公司正在实验该疗法治疗实体肿瘤和其他严重疾病， ，如神经退行性病变、纤维化和炎症疾病， ，最新研究效果于2020年3月23日在线揭晓在Nature Biotechnology期刊上， ，论文问题为“Human chimeric antigen receptor macrophages forcancer immunotherapy”。。。。。。
建设时间
2016年
公司团队
30人
融资情形
5900万美元
未来生长
Carisma妄想对某些类型的乳腺癌、肺癌和胃癌举行临床试验。。。。。。这将是基因修饰的巨噬细胞首次用于临床试验。。。。。。
4. Castle Creek Biosciences：皮肤成纤维细胞细胞治疗治疗有数皮肤病
Castle Creek Biosciences是一家致力于为有数遗传性疾病开发基因治疗孤儿药的公司， ，于2019年由Castle Creek Pharmaceuticals和Fibrocell Science合并建设。。。。。。主要产品针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)， ，同时包括针对中至重度硬皮症（Scleroderma）、纯粹大疱性表皮松解(epidermolysis bullosa simplex， ，EBS)等遗传性皮肤疾病开展基因和细胞治疗（死磕有数皮肤病， ，基因和细胞治疗公司Castle Creek获得7500万美元投资）。。。。。。
2020年， ，Castle Creek Biosciences获得7500万美元融资， ，继续推进基因治疗产品线， ，其位于费城地区的cGMP生产车间将推动基因治疗疗法落地。。。。。。
建设时间
2019年合并
公司团队
40人
融资情形
2亿美元
未来生长
Castle Creek公司正在举行一项临床试验， ，以评估该公司的用于治疗局限性硬皮病的转基因细胞疗法。。。。。。
5. Century Therapeutics：资助更多的人接受细胞治疗
Century 公司由Versant于2018年建设， ，并于昔时与FCDI（富士胶片株式会社（Fujifilm Corporation）子公司）告竣战略相助同伴关系， ，配合研发用于癌症治疗的诱导多醒目细胞(iPSCs)衍生免疫效应细胞。。。。。。该手艺使多轮细胞工程可以爆发修饰后细胞的主细胞库， ，这些细胞可扩展和分解成免疫效应细胞， ，从而提供大宗同种异体、同源的治疗产品。。。。。。该手艺平台资助Century公司从众多使用不可再生的供体细胞举行细胞疗法研发的竞争者中脱颖而出。。。。。。同时， ，Century公司拥有FCDI领先的免疫效应细胞分解计划和知识产权的使用权， ，可凭证工业规模生产GMP级免疫效应细胞。。。。。。
建设时间
2018年
公司团队
>60人
融资情形
2.5亿美元
未来生长
Century Therapeutics将一直起劲， ，证实它的手艺可以使细胞疗法更容易制造， ，对病人更肩负得起， ，对更普遍的癌症更有用。。。。。。
6.Imvax公司：癌症疫苗激活免疫系统治疗实体脑瘤
Imvax是一家开发癌症疫苗的生物手艺公司， ，他们致力于治疗多形性胶质母细胞瘤， ，这是成人最常见的脑癌之一， ，也是最致命的一种。。。。。。只有5%的恶性胶质瘤患者在确诊后存活5年。。。。。。该公司使用患者的免疫系统对抗胶质母细胞瘤和其他实体肿瘤， ，即接纳立异型癌症疫苗。。。。。。
2019年， ，Imvax公司宣布了该公司开发的立异自体肿瘤细胞疫苗IGV-001在1b期临床试验中的起劲效果。。。。。。IGV-001是一款针对多形性胶质母细胞瘤的疫苗， ，它将从患者大脑中切除的肿瘤组织与抑制肿瘤增生的反义分子混淆， ，然后包裹在一个允许大分子渗透的渗透室（Biodiffusion chamber）中植入患者的腹部。。。。。。这会通过多种机制增强患者免疫系统对肿瘤抗原的反应。。。。。。在植入48小时之后， ，渗透室被取出， ，完成疫苗接种历程。。。。。。这一立异疫苗已经被美国FDA授予孤儿药资格。。。。。。
建设时间
2015年
公司团队
12人
融资情形
4000万美金
未来生长
2021年， ，Imvax将启动多中心二期临床试验， ，以测试IGV-001对胶质母细胞瘤患者的治疗效果
7.Passage Bio：基于AAV的基因治疗挑战神经系统疾病
Passage Bio是一家基因治疗药物开发公司， ，专注于开发厘革性、治疗有数单基因中枢神经系统疾病的基因治疗计划。。。。。。该公司总部位于宾夕法尼亚州的费城， ，与宾夕法尼亚大学及其基因治疗项目（UPenn-GTP）开展研究、相助， ，并拥有部分专利允许协议。。。。。；；蛑瘟贫ゼ犊蒲Ъ襃ames Wilson 博士担当首席科学照料。。。。。。（Passage Bio宣布扩大与UPenn在基因治疗领域的相助）。。。。。。
UPenn-GTP认真开发基因药物， ，并推动基因药物的IND申报等临床前事情；；Passage Bio认真该协议下的基因治疗药物临床开发、临床申报、羁系和商业化运动。。。。。。该公司拥有6个候选产品的开发组合， ，还拥有11个以上的产品授权选择权， ，现在在GM1神经节病、额颞叶痴呆和Krabbe病等方面有领先的项目。。。。。。
Passage Bio于2019年2月获得1.155亿美元的A轮融资（OrbiMed领投， ，Versant Ventures、Frazier Healthcare Partners、New Leaf Venture Partners、Vivo Capital跟投）， ，2019年9月获得1.1亿美元的B轮融资（Len Blavatnik领投， ，OrbiMed、Versant Ventures、Frazier Healthcare Partners、New Leaf Venture Partners、Vivo Capital等10家机构跟投）， ，于2020年2月IPO上市登录纳斯达克， ，股票代码为PASG， ，摩根大通(J.P. Morgan)、高盛(Goldman Sachs)和科文公司（Cowen）承销。。。。。。
建设时间
2017年
公司团队
30人
融资情形
>4.5亿美元， ，包括2020年2.32亿美元的IPO 4000万美元
未来生长
于美国股市严重下跌的配景下、在2月尾乐成上市后， ，Passage Bio妄想提倡针对GM1神经节病的临床临床试验。。。。。。
8.基于AAV基因治疗手艺从血友病到遗传性失明挑战有数病
Spark的江湖职位毋庸置疑， ，继Roche在2019年底以43亿美元收购后， ，Spark一直扩大规模， ，提升其西费城研究和生产能力， ，以抵达“a world where no life is limited by genetic disease”的企业愿景。。。。。。
Spark公司的建设和生长离不开两位优异女科学家的研究和起劲。。。。。。她们是公司总裁兼研发认真人Katherine（Kathy）A. High博士， ，和宾夕法尼亚大学（UPenn）眼科教授Jean Bennett博士， ，他们的乐成正像Spark的中文意思“火花”一样， ，预示着基因治疗正走出漆黑的田地， ，重燃人们对基因治疗的信心。。。。。。未来， ，Spark将推进更多基因疗法的研究项目， ，以治疗患有多种遗传疾病的患者， ，包括眼科疾病、血友病、溶酶体贮积症和神经退行性疾病。。。。。。
建设时间
2013年
公司团队
450人
融资情形
>10亿美元
9.Tmunity Therapeutics公司：下一代细胞疗法挑战实体、液体肿瘤
Tmunity正在开发下一代CAR-T细胞疗法， ，挑战实体和液体肿瘤。。。。。。Tmunity的五位科学首创人都是来自宾夕法尼亚大学的研究职员， ，其中包括CAR-T细胞治疗公认的首脑Carl H. June教授。。。。。。在Carl June团队的向导下， ，Tmunity拥有极为奇异的优势， ，可以整合全球最领先的手艺， ，连系多种要领研发工程化的T细胞， ，以便迅速推进临床治疗以及生产工艺的优化及放大。。。。。。
Tmunity的焦点是不懈地致力于通过整合T细胞的发明， ，开发和生产能力来建设专有产品。。。。。。现在， ，它与宾夕法尼亚大学（UPenn）建设了普遍的独家研发相助和允许协议， ，涉及肿瘤学， ，熏染病和自身免疫性疾病的T细胞疗法领域。。。。。。该公司拥有多达10个研发管线项目， ，8个项目针对实体肿瘤。。。。。。
建设时间
2015年
公司团队
60人
融资情形
2.3亿美元
编译自Queen Muse“9 Philly Companies on the Cutting Edge of Cell and Gene Therapy Innovation”, 来自Philadelphia Magazine
后记
在新冠疫情全球大爆发的配景下， ，基因和细胞治疗行业仍大踏步向宿世长， ，这既代表生物制药行业对该领域的极大关注， ，也代表人们对康健生涯的追求一直提升。。。。。。学习先进地区、先进公司的运营方法能够资助更多的中国立异生物手艺企业和药物研发企业更好地明确基因和细胞治疗行业， ，更好地让基因治疗造福人类！
作为一家新型基因和细胞治疗工业化CDMO效劳公司， ，UG环球生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体计划、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等效劳， ，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等， ，同时接待基于外泌体的药物开发相助。。。。。。
以“基因药·中国造”为使命， ，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。。。。。。
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