【重磅】中泽微环&UG环球上海完成微环DNA双抗基因药ZM001中美申报CMC，，，，，B淋巴细胞血液恶性肿瘤的新克星即将进入临床试验
克日，，，，，贵州中泽微环生物科技有限公司（下称“中泽微环”）与UG环球（下称“UG环球生物 ”）相助的、基于微环DNA（minicircle DNA）的双抗基因药ZM001正式完成中美IND申报的CMC质料事情，，，，，不久将启动IND申报，，，，，有望快速进入临床试验阶段。。该药物连系基因疗法与双特异性抗体（双抗）手艺，，，，，乐成实现体内双抗长期、稳固、高效表达，，，，，是治疗B淋巴细胞血液恶性肿瘤的潜在倾覆性新型疗法。。
近年来，，，，，随着人们对基因功效的明确一直深入和肿瘤免疫疗法的生长，，，，，多种高效、低毒的免疫治疗产品接踵面世，，，，，为癌症的治愈带来了希望。。现在主流的新兴免疫疗法主要包括免疫检查点抑制剂、重定向免疫效应细胞的双抗以及嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，，，，，其中双抗疗法因拥有两个特异性抗原连系位点（或一个抗原的两个差别表位），，，，，可以同时作用于靶细胞和功效细胞（一样平常为T细胞），，，，，进而增强对靶细胞的“杀伤力”，，，，，而备受瞩目。。
现在应用最乐成的、针对肿瘤治疗的双抗药物是2014年美国FDA批准上市的药物Blinatumomab（Amgen公司），，，，，该双抗药物是抗CD19 及抗 CD3单链抗体可变区（scFv）组成的BiTE模式（Bispecific T-cell engager）双抗药物，，，，，顺应症为复发或难治的前体B细胞急性淋巴细胞白血病。≒recursor B-cell lymphoblastic leukemia）。。
然而，，，，，由于Blinatumomab体内半衰期只有2个小时左右，，，，，治疗时代病人需要植入微泵准时输注，，，，，且该双抗的治疗用度不菲（两个疗程约20万美元），，，，，给患者造成了重大心理和经济肩负。。而若是接纳基因治疗的手段，，，，，将携带双抗卵白基因的载体递送至体内，，，，，通过体内双抗卵白基因表达来高效、一连表达双抗卵白，，，，，则有望生长成为更好的双抗疗法替换计划。。
通例基因疗法的基因载体包括病毒载体、非病毒载体（如质粒载体、微环DNA载体）。。其中，，，，，微环DNA载体是一种泉源于质粒DNA的新型超螺旋表达元件，，，，，是包括基因表达盒子的最小环状DNA，，，，，由陈志英教授与斯坦福大学同事发明。。由于微环载体缺乏原核DNA骨架序列（如抗性基因、原核复制起始点等），，，，，且剔除导致基因表达默然效应的骨架DNA，，，，，其可提高治疗基因表达水平、基因治疗的清静性及降低免疫原性等，，，，，被越来越多地应用。。微环DNA成药的要害手艺尚有体内靶向的递送，，，，，已由陈志英教授向导原中科院深圳先进手艺研究院团队在深圳新诺微环生物科技有限公司做出突破。。
近期，，，，，贵州中泽微环生物科技有限公司突破性地借助微环DNA载体，，，，，开发出靶向B淋巴细胞常见抗原、重定向免疫细胞的双抗基因药—ZM001，，，，，用于B淋巴细胞血液恶性肿瘤的免疫治疗。。
B淋巴细胞血液恶性肿瘤包括B细胞淋巴瘤和急、慢性淋巴细胞白血病。。B细胞淋巴瘤占非霍奇性淋巴瘤病例的85%，，，，，全球规模内每年新发的B细胞淋巴瘤病例超30万，，，，，中国新发病例7至8万人左右，，，，，是一种严重危害人民康健的烈性疾病。，，，，也是各大药企竞相研发的热门疾病目的之一。。
现在，，，，，B淋巴细胞血液恶性肿瘤的免疫疗法主要有CD20和CD19两个靶点的单克隆抗体（单抗）疗法、双抗和CAR-T疗法，，，，，其中，，，，，市场份额最大的是已上市20多年的抗CD20的利妥昔单抗，，，，，2019年全球销售额仍靠近70亿美元。。
与已往药物差别，，，，，借助基因疗法的ZM001进入人体后，，，，，将人体靶细胞转化为体内“双抗合成工厂”，，，，，从而源源一直地在体内生产治疗性双抗卵白，，，，，免去了体外细胞作育生产卵白的繁琐历程，，，，，同时有用地战胜了卵白药物半衰期缺乏的问题。。别的，，，，，ZM001易于组合成复方举行治疗，，，，，这也将为患者提供越发个性化的组合式选择。。
药物应用于临床，，，，，仅靠前期研发是远远不敷的，，，，，大规模生产的基因药物工业化则是药物上市必需解决的问题。。
2018年起，，，，，中泽微环与UG环球生物 相助，，，，，由UG环球生物 为中泽微环ZM001微环DNA药物提供完整的临床前IND申报效劳。。该项目历经11个月，，，，，日前已完成从质粒合成、小试工艺开发、光临床申报样品GMP放大生产的整套IND效劳，，，，，并形玉成套中美IND申报的CMC双语资料，，，，，正在举行稳固性研究、包材相容性研究和动物实验。。
贵州中泽微环生物科技有限公司由贵州渔阳商业有限公司和深圳新诺微环生物科技有限公司建设，，，，，主要举行微环DNA的新药研究和工业化，，，，，现阶段的研究重点内容主要包括：使用优化的非病毒基因载体（微环DNA）和靶向递送平台手艺等自主知识产权，，，，，致力于治疗B细胞淋巴瘤的立异型双特异性抗体基因治疗药物及血液肿瘤治疗方面的系列基因药物的研究、开发和工业化生长。。
微环DNA可用于开发癌症、单基因缺陷有数病、慢性病和熏染病等的治疗药物，，，，，作为手艺方的新诺微环（synomc.com），，，，，正起劲融资开展抗癌和有数病基因治疗药物的工业化，，，，，接待咨询与洽谈。。
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