【血友病基因治疗】UniQure提前完成B型血友病基因疗法III期试验招募
UniQure宣布提前完成III期HOPE-B临床试验患者招募目的，，， ，，，该批次临床试验旨在评估其开发的针对中、重度B型血友病的基因治疗药物AMT-061的清静性和有用性。。
血友病分为 A 、B 两型。。B型血友病是由于缺乏须要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功效障碍，，， ，，，发病率约莫为3.5万分之一。。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，，， ，，，约占先天性出血性疾病的85%，，， ，，，发病率约莫是B型血友病的4倍。。
AMT-061是一种使用AAV5病毒载体递送治疗性基因的实验性基因药物，，， ，，，其携带基因工程刷新的IX型凝血因子，，， ，，，该基因工程刷新能够将IX型凝血因子的活性提高8到9倍。。该疗法已经获得了美国食物和药物治理局(US-FDA)的“突破性疗法”(Breakthrough Therapy)认证，，， ，，，以及欧洲药物治理局(EMA)的“优先药物”(PRIME)认证。。
除此次开展的试验外，，， ，，，AMT-061在中、重度B型血友病的有用性现在正在多中心、开放标签、单臂、III期HOPE-B临床试验中举行测试(临床试验编号：NCT03569891)。。此次试验已经实现受试患者挂号的目的，，， ，，，UniQure历来自美国和欧洲的39个临床中心招募了56名加入者，，， ，，，别的，，， ，，，基于研究加入者和试验职员体现出的高度兴趣，，， ，，，UniQure正思量9月尾之前再招收至多6名患者。。
试验中，，， ，，，患者将首先加入为期6个月的视察期，，， ，，，时代继续服用通例药物，，， ，，，以建设适当的基线水准。。之后，，， ，，，他们将接受单次AMT-061静脉注射，，， ，，，剂量为2×1013 GC/Kg（每公斤体重的基因拷贝数），，， ，，，给药后随访5年。。该试验的主要终点是给药26周后评估IX型凝血因子的活性，，， ，，，次要终点包括评估患者的年出血率(ABR，，， ，，，每年自觉性出血的次数)、52周内替换疗法的使用、不良事务的爆发率和严重水一律。。
UniQure首席执行官Matt Kapusta在新闻宣布会上体现:“我们很是兴奋地抵达了针对AMT-061基因疗法开发的主要里程碑，，， ，，，我们相信它有潜力成为针对B型血友病患者的第一个和最好的基因疗法。。UniQure将最快明年宣布III期临床数据。。”
HOPE-B试验基于AMT-061的IIb阶段临床效果（临床实验编号：NCT03489291），，， ，，，IIb试验的效果显示，，， ，，，给药后6个月，，， ，，，单次输注AMT-061的基因治疗增强IX凝血因子最高高达54%的活性。。在试验时代，，， ，，，所有的患者都没有泛起任何自觉性出血的情形，，， ，，，也没有患者求助于古板替换疗法控制出血，，， ，，，亦无患者履历显著地IX凝血因子活性缺失。。
在UniQure开展的另一个正在举行的I/II期临床试验(NCT02396342)中，，， ，，，所有10位接受AMT-060（UniQure第一代B型血友病基因疗法）的患者，，， ，，，其IX型凝血因子活性的稳固和一连增添显而易见，，， ，，，在已往的3.5年终坚持康健。。
UniQure首席医疗官、医学博士Robert Gut体现，，， ，，，他们关于一年左右的时间完成III期HOPE-B试验研究的患者挂号很是兴奋。。即将开展的多中心、多国的试验涉及9个国家的39个临床点，，， ，，，这彰显了UniQure的临床操作、临床开发、医疗事务和项目治理团队的优异起劲和热情。。他们要谢谢所有的研究加入者、照料、主要研究者以及美国和欧洲的所有研究职员。。
UniQure是基因治疗领域的先行者，，， ，，，于1998年在荷兰阿姆斯特丹建设，，， ，，，他们拥有在欧洲上市的首个全球公认的基因疗法Glybera（治疗一种有数的脂卵白脂肪酶缺乏）。。公司致力于使用基因治疗的要领，，， ，，，一次性治愈有数病，，， ，，，如血友病B，，， ，，，A，，， ，，，Huntington Disease等。。
作为中国领先的腺相关病毒开发公司，，， ，，，UG环球生物 将以“基因药·中国造”为使命，，， ，，，坚持以基因治疗重组病毒研发及生产为焦点营业,提供GMP级病毒载体CDMO效劳，，， ，，，时刻准备为种种遗传疾病的基因治疗疗法孝顺自己的实力，，， ，，，可为处于基因治疗差别研发阶段的教授、医生、药企提供从临床前基因药开发、基因治疗产品IND申报、临床试验样本制备、上市后基因药生产的一条龙效劳。。
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