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诺华与BioMarin，，，，，制药巨擘的悲喜不相同

时间：2024-05-13 热度：

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基于AAV的基因治疗产品面临着多样化的临床需求，，，，，需求数目重大，，，，，尤其是针对顺应症如眼科疾病、神经系统疾病、肌肉疾病、血友病等，，，，，用量各异。。。。局部治疗如眼科仅需约10¹¹vg/剂数目级的AAV，，，，，而全身递送如血友病则高达10¹??¹?vg/剂数目级的AAV，，，，，这种数目级方面的条理不齐是现在AAV产能问题的主要制约，，，，，有的时间厂商会过失预计产能的需求导致白白铺张资金。。。。

据CELL & GENEYTHSIGHTS，，，，，假设治疗杜氏肌营养不良(DMD)需800L反应器，，，，，那也就是相当于现有产能三倍，，，，，凸显生产严重缺乏。。。。本文将简朴以两个AAV生产的两个典范案例举行简析：

Zolgensma怎样进入10亿美元俱乐部？？？

作为一经最贵的药，，，，，Zolgensma的销售额方面相当有底气，，，，，作为10亿美元“重磅药物”俱乐部的成员，，，，，药品涨势的强劲意味着产能需求的扩张。。。。

对此，，，，，诺华做了什么？？？

诺华于2018年宣布投资5500万美元在北卡罗来纳州达勒姆建设一家新工厂。。。。一年后，，，，，它决议向该站点再投入6000万美元。。。。而在此之前，，，，，子公司在伊利诺伊州利伯蒂维尔已经有一家类似的工厂，，，，，该工厂每年的产能在700-800剂，，，，，能够知足美国现在的市场需求。。。。而位于北卡罗来纳州的工厂厥后在2022年被FDA授予基因治疗制造工厂商业允许，，，，，该工厂主要的功效是为诺华生产商业级Zolgensma，，，，，以及将会为目今或未来的临床试验提供基因治疗产品。。。。

BioMarin：厂房大但本钱高

2018年BioMarin在美国加利福尼亚州诺瓦托建设了为厥后的Roctavian准备的AAV生产工厂，，，，，号称占地18000平方英尺。。。。

然而，，，，，Roctavian自从2023年上市后，，，，，销售额回声平平，，，，，半年下来竟然只卖出给3名患者，，，，，高价钱并没有带来高收益。。。。该企业白白铺张了巨额占地，，，，，并未能够实现大规模生产。。。。园地大并不料味着本钱和工艺优质，，，，，一直刷新的天下最贵价钱药物反而反应了该药物在生产等诸多问题上保存本钱控制失衡，，，，，工艺产率过低的问题。。。。

由此，，，，，2024年5月16日（周四）14：00~16：00，，，，，Cytiva思拓凡、UG环球生物、纽福斯将联合佰傲谷携手举行主题为AAV立异与突破：先进手艺让AAV大规模稳固生产成为可能的线上钻研会，，，，，届时接待各人起劲报名加入~

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议程安排

14:00~14:40
HERA：一种高产、rcAAV低至不可检测水平的新型三质粒rAAV包装系统

rAAV包装系统概况

rcAAV的爆发及检测

高产高实心率瞬时质粒转染系统的开发战略和数据分享

成传刚
纽福斯细胞质粒高级司理

成传刚，，，，，结业于中国科学院武汉病毒研究所，，，，，博士研究生学历，，，，，结业后恒久从事生物制药的研发及工业化，，，，，特殊是基因治疗载体CMC的研究，，，，，主要起始原质料的引进及其GMP生产治理，，，，，现在专注于新型质粒瞬时系统的开发，，，，，已申请三项适用型专利。。。。

14:40~15:20
AAV大规模稳固生产工艺与数据分享

基因治疗海内外行业趋势

AAV大规模生产工艺与履历分享

UG环球生物深耕基因与治疗领域

董世雄
UG环球生物高级研究员

董世雄，，，，，UG环球生物高级研究员，，，，，从事基因治疗行业凌驾9年，，，，，富厚的病毒载体上游研发履历，，，，，熟悉州病毒载体研爆发产工艺，，，，，加入多个基因治疗项目工艺开的，，，，，5个项目拿到IND批件，，，，，作为上游工艺开发主管认真加入海内首个拿到中美双申报及中国三期临床的AAV项目开发履历。。。。

15:20~16:00
大规模AAV生产的挑战及应对战略

AAV市场现状

大生产的挑战和应对战略

上游平台与现实生产案例分享

陈锐
Cytiva 上游手艺支持北区司理

陈锐，，，，，在生物制药的现实生产和计划设计上具有富厚的履历。。。。结业后从事生物制药领域相关事情达8年时间。。。。曾加入过上市生物药的中试生产，，，，，也支持了差别领域的客户完成了从小规模到大规模的研发，，，，，中试和生产，，，，，包括单抗研爆发产，，，，，基因治疗，，，，，疫苗平台等。。。。

福利运动

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寓目直播，，，，，加入调研，，，，，获细腻好礼~

关于Cytiva思拓凡

Cytiva思拓通常全球生命科学领域的先行者，，，，，在全球40余个国家和地区拥有10000+名的员工，，，，，致力于推进未见手艺，，，，，加速特殊疗法。。。。作为客户可信任的相助同伴，，，，，Cytiva专注于生命科学和生物手艺的研究，，，，，用以开发立异型疫苗、生物药物以及新型细胞和基因疗法。。。。通过提升药物研发和生物工艺的速率、效率和能力，，，，，为惠及全球患者开发和生产厘革性药物和疗法。。。。

关于UG环球生物

UG环球生物（股票代码：688238）建设于2013年，，，，，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，，，，，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功效研究等CRO效劳；；；；为基因治疗药物，，，，，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO效劳。。。。以“赋能基因治疗，，，，，共守生命康健”为使命，，，，，以基因治疗载体研发、生产为焦点，，，，，公司将坚持以客户为中心、以提供专业效劳为己任，，，，，打造国际领先的基因治疗CXO集团企业，，，，，加速基因治疗的基础研究、药物发明、药学研究、临床和商业化历程，，，，，推动基因治疗行业生长，，，，，造福人类康健！

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