CGT biotech们，，，当你在选CDMO的时间，，，你在选什么？？（上）
当看法性的细胞和基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）疗法从理想照入现实，，，我们有史以来终于进入疾病可以治愈的时代。。。。CGT产品从疾病的底层原理开展药物开发，，，通过刷新靶细胞的基因表达行使功效，，，治愈疾病。。。。
自2015年起，，，CGT领域迎来产品上市的逐步释放，，，2015年至 2023年上半年，，，美国、欧盟、中国、日本四个主要的医药市场累计上市21款、24个CGT产品，，，涵盖肿瘤免疫细胞治疗疗法、AAV基因治疗疗法、HSV基因治疗疗法、溶瘤病毒等，，，多种多样的管线和普遍的顺应症为差别疾病的治愈和患者康健带来包管。。。。
立异疗法的生长历来都是行业配合生长的效果，，，其中，，，CDMO（条约开发和生产外包效劳组织）的效劳在CGT行业的快速生长中起到主要作用。。。。凭证ARM组织2022年针对数百位CGT企业决议人的调研剖析，，，78%的受访CGT企业正在跟CDMO相助推进研发管线的希望，，，同时，，，86%的受访CGT企业将在未来6-12个月与CDMO开展相助。。。。
为何CDMO广受关注，，，在CGT药物开发历程中受到药企的追捧，，，其焦点缘故原由照旧在于解决要害需求、提供要害价值。。。。
CGT作为下一代先进疗法，，，其结构重大且是“活的”治疗性产品，，，其生产制造工艺开发、大规模生产、质量控制和稳固性都保存大宗挑战。。。。CDMO作为工艺开发集大成者，，，能够在CGT早期生长中快速提供高水准产能，，，解决供应问题，，，资助管线快速进入临床，，，这关于行业早期生长至关主要。。。。
在此配景下，，，大宗CDMO结构CGT行业，，，同时近年来也保存大宗biotech公司将闲置产能转为CDMO开展效劳的征象，，，这导致CDMO公司越来越多，，，面多种种诱惑和选择，，，CGT企业怎样选择？？
本文援引近一年揭晓在海内外期刊的行业共识，，，总结归纳当一家CGT企业妄想寻找CDMO开展药物开发相助时，，，需要思量的要害要素。。。。
01 产能的富厚水平
在药物开发相助中，，，CDMO需资助CGT企业完成生产工艺的开发优化以及大规模生产效劳，，，足够的产能供应是CDMO企业的焦点供应价值之一。。。。在竞争强烈的市场中，，，若是能够与统一家CDMO相助举行小规模生产和大批量生产，，，以及生产环节涉及的运动，，，这关于药物的快速开发上市，，，是一项重大的优势。。。。由于，，，若是小型CDMO只有小规模生产装备，，，无法大宗生产原液或制剂，，，客户将不得不寻找新的相助同伴，，，协调手艺转移事项，，，期待空缺时段，，，从而拉长时间。。。。
与此同时，，，产能富厚水平也影响CGT企业药物开发希望，，，专门从事小规模生产或大批量生产的CDMO可能缺乏开发和推出少用药所需的中等规模生产装备。。。。因此，，，当客户需要为自身多个差别顺应症的管线寻找CDMO，，，又不希望跟过多的项目治理团队对接而爆发消耗，，，那么寻找拥有足够多样化、小-中-大规模产能供应的CDMO，，，就可以带来诸多优势。。。。
02 清晰、可控、可信的项目周期约定
新药开发的速率是CGT企业生长的要害，，，往往决议企业募资、药物上市的价值最大化。。。。因而，，，CGT产品开发的时间线以及要害里程碑时间节点是产品开发历程中的焦点考量要素。。。。时间线治理的几个因素包括：药物开发阶段；；；；；妄想提交羁系部分研究审查和批准的时间；；；；；预计商业刊行的时间。。。。
所有这些因素在CGT企业判别CDMO和评估时都很主要。。。。CDMO必需对其流程和时间表坚持透明，，，并与CGT企业亲近相助制订生产妄想。。。？？⒓吧瘫匦柰晟婆浜狭俅惭芯俊㈩肯瞪瓯ê蜕桃敌嫉氖奔洹。。。鉴于CGT产品开发的重大性，，，项目周期往往长达数月至一年，，，此种情形下，，，能够提供更清晰时间线形貌并做出可告竣的包管，，，且有大宗乐成的项目时间治理案例是选择CDMO的焦点要素。。。。
别的，，，意外事务导致的延误在所难免，，，有履历的CDMO往往能够展望难点，，，准备富足预案，，，从而镌汰延误。。。。在一些条件下，，，若是相助方错过最后限期时，，，有履历的CDMO团队也会配合起劲，，，为客户提供最佳解决计划。。。。这是企业选择履历富厚的CDMO最大收益，，，若是延误不可阻止，，，履历也会带来最优解。。。。
03 富厚的项目履历
与CDMO相助的一个要害利益是履历带来的高乐成率。。。。鉴于营业属性，，，CDMO通常在多个差别项目中获得了富厚履历。。。。在许多情形下，，，他们在以前的项目中看到并学到了对项目有益的手艺积累，，，这可能是中小型CDMO及药企尚未获得的履历类型，，，但它可能是项目乐成的要害。。。。在评估与履历和能力有关的控制和本钱方面的问题时，，，这通常有许多利益。。。。
据研究职员预计，，，药物分子乐成完成药物开发并进入商业化的概率只有13.8%。。。。虽然扰乱项目的问题有许多，，，可是常见的过失往往是未能网络准确或充分的CMC信息。。。。与没有履历的相助同伴相助危害重大，，，由于这样的相助同伴无法吸收以往类似项目的履历，，，也无法展望羁系机构会要求提供哪些数据。。。。这样的相助同伴很可能没有既定的验证、工艺放大和商业宣布流程，，，并且可能无法发明项目难点或CMC文件包的罅漏。。。。
与履历和专业知识富厚的CDMO相助十分主要，，，他们能资助您相识规则羁系要求，，，降低药物分子和生产工艺的相关危害。。。。专家将习惯于使用质量源于设计（QbD）要领来确保申报万无一失。。。。具备云云高水平专业知识的CDMO相助同伴有助于确保工艺表征和工艺验证研究设计适当且思量到所有潜在危害，，，并有利于向羁系机构证实工艺得以控制且质量危害得以评估。。。。
04 严密的IP；；；；；は低
先进疗法领域，，，特殊是CGT领域的药物研发专利、生产工艺专利的手艺门槛高，，，前期投入大，，，又难以杜绝模拟，，，这带来IP；；；；；さ募筇粽健。。。CGT企业的专利一旦泄露，，，新药则面临被“窃取”的危害，，，进而影响工业化历程和商业化历程。。。。因而，，，与不切合IP；；；；；ぴ虻腃DMO相助，，，对药企IP；；；；；な且桓鲅现氐娜砝摺。。。
严密的IP；；；；；ぐǖ撞鉏P；；；；；ぢ呒捅聿阌τ檬忠。。。。CDMO企业作为效劳供应商，，，完全不应涉及自主的新药营业，，，或者相关联的新药开发营业，，，不然关于客户的IP；；；；；せ岜⒓蟮奶粽健。。。同时，，，CDMO应当把数据；；；；；す袒接墒贾林盏挠盗鞒讨校，基于数字化、智能化手艺建设周全的客户IP；；；；；は低常，例如周全的数据网络、存储和备份系统、远程自控办公、员工保密制度等。。。。
别的，，，CDMO运营历程中，，，企业需对一线员工，，，研发阶段的质料选择，，，实验纪录等都要严酷可追溯，，，最洪流平包管IP清静。。。。除开展对客户的IP；；；；；ね猓，CDMO还应尊重其他授权方的知识产权授权情形，，，从工艺到生产，，，全方位切合知识产权治理要求。。。。
因而，，，近期大宗药物研发企业开展的，，，将空置产能释铺开发CDMO营业的现状是一个不切合IP；；；；Ｕ展嘶な磕畹纳桃的Ｊ，，，其在解决自身难题的同时给行业带来隐患。。。。
05 供应链包管和稳固性
作为先进疗法的工艺开发和大规模生产型企业，，，供应链的稳固供应是CDMO的焦点要求，，，也是包管CGT企业产品管线顺遂推进的先决条件。。。。因此，，，供应链治理能力是CDMO的焦点竞争力。。。。现实执行历程中，，，由于较多的订单和需求，，，头部CDMO往往能够获得更稳固原质料的供应，，，也是CGT企业需要重点考量的要素。。。。同时，，，随着国产化替换的一直推进，，，CDMO是否有国产替换的know-how，，，是否能够为委托方提供多种选择，，，也是CDMO能力的体现。。。。
除供应端的优先包管外，，，CDMO的运营资金链同样至关主要，，，这代表企业高手艺人才、运营治理等全方位的稳固性。。。。新药研发有周期，，，CDMO承接的项目往往横跨1-2个生长周期，，，在行业不景气或资源遇冷的情形爆发时，，，拥有更好现金流、更充分资源能力的CDMO更值得CGT企业选择，，，由于充分的现金能够支持CDMO一连投入手艺开发、IP引入、供应链包管。。。。
敲黑板、谈重点
UG环球生物（股票代码：688238）作为领先的CGT CDMO企业，，，已拥有GMP基因治疗载体生产线15条，，，从50L到2,000L，，，涵盖50L、200L、250L、500L、1,000L、2,000L差别规格的周全悬浮细胞生产线，，，大规模牢靠床工艺生产线、细胞工厂、可降解/通例微载体生产线、滚瓶工艺生产线等贴壁细胞生产线，，，拥有20条种种细胞治疗生产线，，，能够为CGT行业提供一站式，，，从工艺开发到商业化生产的大规模、无邪产能供应。。。。
UG环球生物专注于CRO/CDMO营业，，，从营业的底层逻辑上，，，杜绝自主药物开发，，，做最严酷的IP；；；；；ぁ。。。近两年，，，UG环球生物已资助CGT企业累计获得中美等多国IND申报批件25个（其中获得美国FDA批件8个），，，在溶瘤病毒领域、免疫细胞治疗领域、AAV基因治疗领域、mRNA领域都拥有多个可参考履历案例，，，大宗的履历积累在UG环球生物平台。。。。UG环球焦点手艺、生产、质量团队在已往数年一直一连提升能力，，，团队稳固性行业领先，，，并一直吸引来自CGT药物开发公司或CDMO的专家加入。。。。
随着临港UG环球智造精准医疗工业基地投入使用，，，UG环球生物可为客户提供真正的一站式效劳，，，用下一代“大”“全”“新”“智”的CGT生产基地，，，为CGT产品开发提供“无需转移”的高规格效劳，，，敬请垂询。。。。
由于篇幅有限，，，近期我们将继续推出《怎样选择CGT CDMO》系列连载文章第二篇，，，将剖析手艺周全性、质量及合规顺应性、一站式效劳等CDMO选摘要害要素，，，敬请期待。。。。
参考文章：
1. B. Mullan, “Choosing the Right CDMO for CGT Programs," Pharmaceutical Technology 46 (10) 60–64 2022.
2. D.Stowe, G.Anthos, Betting The House: CDMO Selection For Emerging Pharma. Bioprocess Online, 2022.
3. ChiHeem Wong, Kien Wei Siah, Andrew W Lo, Estimation of clinicalrial successrates and related parameters, Biostatistics, Volume 20, Issue 2, April 2019, Pages 273-286, https://doi.org/10.1093 biostatistics/kxx069
4. M.Roache, S.Boynton, What You Should Expect From A High-Functioning CDMO, Bioprocess Online, 2023.
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