首款B型血友病基因治疗药物EtranaDez上市申请获EMA受理
外地时间3月28日，，，CSL Behring宣布欧洲药品治理局EMA将凭证加速评估程序，，，正式受理了与uniQure相助开发的B型血友病基因治疗药物Etranacogene Dezaparvovec（EtranaDez）的上市申请（Marketing Authorization Application, MAA）。。Etranacogene Dezaparvovec（CSL222，，，AMT-061）是一款以AAV5为载体的基因治疗药物，，，通过静脉给药的形式递送凝血IX因子Padua变体基因，，，用于治疗重度B型血友病。。如若乐成上市，，，EtranaDez将成为欧洲地区第一款用于治疗B型血友病的基因治疗药物。。
本次上市申请是基于临床III期试验HOPE-B中的起劲数据。。HOPE-B试验（NCT03569891）共计招募了56名中重度B型血友病患者入组，，，以2E13 gc/kg的剂量举行静脉给药，，，是迄今为止规模最大的B型血友病临床III期试验。。唬；颊咴诟18个月后年平均出血率下降64%，，，并且具有稳固的正常功效的凝血IX因子表达，，，6个月后表达量为39.0 IU/dL，，，18个月后表达量为36.9 IU/dL，，，展示出了EtranaDez的临床治疗效果，，，最多可为患者节约相当于每年凌驾25万个IU的凝血IX因子输血量，，，极大地改善了患者的生涯质量。。
EtranaDez最初由uniQure举行研发。。CSL Behring与uniQure在2020年6月告竣了一项授权允许协议，，，划定了CSL Behring的全球独家商业化权益。。在本次相助中，，，uniQure收到了一笔价值4.5亿美元的首付款，，，享有共计16亿美元里程碑付款以及后续的销售分成与特权使用费。。双方划定uniQure认真完成HOPE-B中心临床III期试验研究事情，，，以及配合该药物的GMP生产工艺和工艺验证事情，，，并配合向CSL Behring举行工艺转移事情，，，直至完玉成部的手艺转移。。CSL Behring将认真资助uniQure完成临床试验和相关申请事情，，，并认真后续的羁系申请提交和商业化运营事情。。
CSL Behring全球药政事务主管Emmanuelle Lecomte Brisset体现：“作为第一款提交上市申请治疗B型血友病的基因治疗药物，，，这关于我们是一个主要的里程碑，，，为CSL Behring实现对B型血友病患者社群的允许又进了一步。。我们期待继续与羁系机构相助，，，将这种有厘革型的基因治疗药物带个更多需要资助的人们。。”
CSL Limited执行副总裁，，，研发认真人，，，首席医学官Bill Mezzanotte体现：“EMA受理EtranaDez的上市申请进一步推动了我们为B型血友病患者谋福利的不懈追求。。我们很自豪能与 uniQure相助，，，站在基因治疗手艺前进的最前沿，，，让更多的患者受益。。”
Reference：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/european-medicines-agency-commences-review-of-novel-gene-therapy-candidate-etranacogene-dezaparvovec-for-people-with-hemophilia-b-301511443.html
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