63万美元/年！首款可多次用药 HSV基因疗法VYJUVEK? 获得FDA批准上市
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外地时间2023年5月19日，，，，，，Krystal Biotech宣布美国食物和药物治理局（FDA）已批准VYJUVEK™（beremagene geperpavec-svdt）上市，，，，，，用于治疗六个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。。VYJUVEK是首个可重复给药的基因疗法，，，，，，也是FDA批准的首个也是唯逐一个用于治疗DEB的药物。。同时，，，，，，作为一种外用凝胶药物VYJUVEK被批准由医疗保健专业职员在医疗保健专业情形（例如诊所）或家庭情形中举行治理。。
VYJUVEK预计将于2023年第三季度在美国上市，，，，，，据新闻稿批注，，，，，，Krystal Biotech将连忙最先推广VYJUVEK。。同时，，，，，，在美国以外，，，，，，欧洲药品治理局已授予VYJUVEK孤儿药指定和PRIME（PRIority MEdicines）治疗DEB的资格。。公司预计将于2023年下半年最先正式的上市允许申请程序，，，，，，并可能在2024年获得批准。。该公司还与日本药品和医疗器械局相助研究VYJUVEK，，，，，，并追求批准在2025年推出。。（详情点击：B-VEC提交BLA获美国FDA优先审评资格｜外用基因疗法治疗营养不良型大疱性表皮松解症）
VYJUVEK是一种非创伤性的基因治疗药物，，，，，，通过凝胶涂抹的形式，，，，，，使用HSV-1递送COL7A1基因，，，，，，为患者提供两个正常功效的COL7A1基因拷贝，，，，，，使得患者可以用正常功效的COL7A1模板制作胶原卵白VII型，，，，，，从基础上解决发病问题。。此前，，，，，，FDA和EMA已经先后授予B-Vec孤儿药认定。。FDA曾授予B-Vec快速审批通道资格，，，，，，并在2019年授予该药物再生医学高级疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）资格。。EMA曾授予该药物优先药物（Priority Medicine Scheme, PRIME）资格。。
据悉，，，，，，Vyjuvek每瓶的价钱为24,250美元，，，，，，平均每位患者每年使用26瓶。。公司体现，，，，，，这意味着每位患者每年的用度约为631,000美元，，，，，，经由政府强制折扣后为485,000美元。。
营养不良型大疱性表皮松解症（DEB），，，，，，是一种有数的严重单基因皮肤疾。。，，，，，由常染色体基因COL7A1的一个或多个突变引起，，，，，，通常影响患者的皮肤和粘膜组织。。COL7A1基因认真编码胶原卵白VII型，，，，，，该卵白认真形成锚定纤维，，，，，，将真皮层组织连系到表皮层组织上。。功效性锚定纤维的缺乏将会导致皮肤极其懦弱，，，，，，容易因稍微的摩擦或创伤引起水疱或撕裂，，，，，，同时这些伤口极容易使DEB患者爆发皮肤创伤处的熏染，，，，，，导致肢体最后的纤维化加重，，，，，，并有爆发鳞状细胞癌的危害。。
FDA对VYJUVEK的批准基于两项临床研究。。GEM-1/2试验是一项患者内、开放标签、单中心、随机、慰藉剂比照研究，，，，，，批注重复局部应用VYJUVEK与长期的伤口闭合、全长皮肤COL7表达和锚定原纤维组装有关，，，，，，报告的不良事务最少。。GEM-3试验是一项患者内、双盲、多中心、随机、慰藉剂比照研究，，，，，，主要功效终点（六个月伤口的完全愈合）与次要功效终点（三个月伤口的完全愈合）均已抵达，，，，，，且患者体现出了优异的药物耐受性，，，，，，试验时代未爆发相关的严重不良事务或停药事务。。（详情点击：Krystal Biotech宣布大疱性表皮松解症基因治疗临床III期试验起劲数据 ）
“这是一种杀绝性的疾。。，，，，，”GEM-3试验的主要研究者，，，，，，斯坦福医疗保健水疱疾病诊所主任和斯坦福大学医学院皮肤病学副教授M. Peter Marinkovich博士说。。“到现在为止，，，，，，医生和护士没有步伐阻止营养不良的EB患者皮肤上泛起水泡和伤口，，，，，，我们所能做的就是给他们绷带，，，，，，无助地看着新的水泡形成。。VYJUVEK局部基因疗法改变了这一切。。VYJUVEK既能治愈患者的伤口，，，，，，又能避免皮肤再次起泡，，，，，，由于它现实上可以纠正营养不良性EB的潜在皮肤缺陷。。同时它清静且易于直接应用于伤口，，，，，，以是不需要大宗的支持手艺或专业知识，，，，，，这使得VYJUVEK纵然是远离专业中心的患者也很容易获得。。”
“UG环球GEM-1 / 2试验和GEM-3试验的数据划分揭晓在Nature Medicine和New England Journal of Medicine上，，，，，，证实晰这两项研究的强度，，，，，，批注VYJUVEK清静有用地改善了伤口愈合，，，，，，”Krystal Biotech研发总裁Suma Krishnan说，，，，，，“多年来，，，，，，我们所能为DEB患者提供的只是迁就治疗，，，，，， 但现在，，，，，，凭证临床试验数据的显示，，，，，，有了新的选择，，，，，，一种清静有用的FDA批准的治疗要领。。”
“今天的批准极具里程碑意义，，，，，，VYJUVEK作为首个可重复给药的基因疗法开创了治疗遗传疾病的全新范式，，，，，，关于受DEB影响的患者及其家人和照顾护士职员来说是一个主要的里程碑，，，，，，”Krystal Biotech董事长兼首席执行官Krish S. Krishnan说，，，，，，“我们衷心谢谢DEB患者，，，，，，照顾护士职员，，，，，，研究职员，，，，，，美国羁系机构以及使我们获得批准成为可能的员工。。关于Krystal来说，，，，，，这是一项厘革性的成绩，，，，，，突显了我们致力于为有数疾病患者开发和商业化新疗法的允许，，，，，，并展示了Krystal作为一家完全整合的公司的能力，，，，，，随时准备尽快推出VYJUVEK并将其带给患者，，，，，，并在推进产品线时为患者提供更多的厘革性药物。。”
“随着FDA批准VYJUVEK，，，，，，在DEB这种恐怖疾病治疗方面抵达了一个重大的里程碑。。我们现在的希望已经实现，，，，，，可以清静有用地治疗这种疾。。，，，，，“致力于改善美国所有EB患者生涯的天下性组织Debra of America的执行董事Brett Kopelan说，，，，，，“我们谢谢Krystal的贡献精神和允许，，，，，，使VYJUVEK取得效果。；；；；；加蠨EB的人现在有很大的时机改善生涯质量，，，，，，Debra将继续与Krystal亲近相助，，，，，，以确；；；；；颊呖梢运媸笔褂肰YJUVEK。。”
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