第三款AAV基因治疗药物来了！欧盟委员会批准Upstaza 上市，，，，， ，将直接递送药物到大脑
新闻速递
外地时间2022 年 7 月 20 日，，，，， ，PTC Therapeutics宣布该公司AAV基因治疗药物Upstaza（eladocagene exuparvovec，，，，， ，PTC-AADC）已获得欧盟委员会（European Commission）上市批准，，，，， ，成为首款通过脑定位注射举行患者给药的基因治疗药物，，，，， ，同时也是第一款获得上市批准的用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的AAV基因治疗药物。。
AADC缺乏症是一种致命的有数遗传疾病。，，，， ，通常在患者出生的几个月后将履历严重的心理，，，，， ，精神，，，，， ，和行为障碍和受损。。AADC缺乏症患者是由编码AADC酶的DDC基因突变，，，，， ，导致AADC酶功效缺失，，，，， ，从而致使体内左旋多巴（L-Dopa）和5-HTP的代谢泛起杂乱，，，，， ，造成体内多巴胺和血清素缺乏。。现在尚未有治愈AADC缺乏症的药物获得批准上市，，，，， ，患者在使用多种差别药物控制病情的基础上，，，，， ，还需要举行一连的物理、作业和言语疗法。。
Upstaza是一款以AAV2为载体的基因治疗药物，，，，， ，通过立体定向手术的形式，，，，， ，将DDC基因直接递送到壳核内，，，，， ，恢复患者AADC酶的表达，，，，， ，从而重塑患者体内多巴胺水平。。该药物剂型将为2.8E11 vg/0.5ml。。Upstaza的清静性和有用性已在多项临床试验和同情用药项目中得以证实，，，，， ，最早的受试者可以追溯至10年前。。
PTC Therapeutics首席执行官Stuart W. Peltz博士体现：“今天，，，，， ，Upstaza获得欧盟委员会的批准关于患有AADC 缺乏症的患者、PTC Therapeutics以及辽阔的基因治疗领域来说都是很是主要的。。我们很自豪能够将这种立异疗法推向市场。，，，， ，让患者受益。。Upstaza 是第一个也是唯逐一个获批的针对 AADC 缺乏症患者的疾病改善疗法。。我们已经准备好尽快为患者提供这种期待已久的治疗要领。。”
患者组织 Teach RARE 首创人Richard Poulin体现： “在治疗之前，，，，， ，我的女儿没有抵达任何发育里程碑。。她患有动眼神经危象，，，，， ，演酿成数小时的疼痛，，，，， ，我们被见告她将终生卧床不起。。在接受 Upstaza 后，，，，， ，她现在可以语言、走路、跑步，，，，， ，甚至骑马。。我们对 EMA 的批准感应兴奋，，，，， ，并希望这一里程碑能给其他受 AADC 缺陷影响的儿童和家庭带来希望。。”
Reference：
1.https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/upstazatm-granted-marketing-authorization-european-commission
2.https://ir.ptcbio.com/node/14926/pdf
3.https://www.prnewswire.com/news-releases/upstaza-granted-marketing-authorization-by-european-commission-as-first-disease-modifying-treatment-for-aadc-deficiency-301589884.html
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