LYSOGENE与NOVASEP加深相助开发针对GM1神经节病的基因治疗产品
2020年5月26日，，，法国基因治疗公司Lysogene宣布与生命科学工业手艺和效劳供应商Novasep告竣进一步相助协议，，，双方将进一步相助开发、生产基于rh10型腺相关病毒载体（AAVrh10）的基因治疗疗法LYS-GM101，，，用以治疗有数的神经系统溶酶体贮积症-GM1神经节苷脂贮积症（GM1 Gangliosidosis）。。。。。Lysogene专注于开发针对中枢神经系统疾病的基因治疗疗法。。。。。
借助此次相助，，，Lysogene和Novasep继续牢靠他们恒久以来的相助关系，，，双方的相助始于Lysogene旗下的基因治疗产品LYS-SAF302的研发和生产，，，该产品现在处于临床II/III期阶段。。。。。
Lysogene公司首席手艺官Mark Plavsic体现，，，在已往4年的乐成相助基础上，，，Lysogene很兴奋能继续与Novasep公司相助。。。。。Novasep公司正在成为基因治疗研发和生产领域的向导者。。。。。通过双方扩大的相助，，，Lysogene确保了针对GM1神经节苷脂贮积症的实验性基因治疗的临床样本生产，，，同时为顺遂、有用地完成向商业化的手艺转移提供了一个主要选择。。。。。
Novasep公司生物制药解决计划部分总裁Cedric Volanti体现，，，Novasep公司很兴奋与Lysogene公司继续相助。。。。。Novasep将施展其专业知识、发动其生产能力，，，首先资助Lysogene推进针对GM1神经节苷脂贮积症的立异基因治疗临床开发。。。。。其次，，，通过确保顺畅的工艺手艺转移，，，缩短产品商业化转移的过渡时间。。。。。
GM1神经节苷脂贮积症又称全身性神经节苷脂贮积症，，，是由β-半乳糖苷酶缺乏而引起的一种遗传性溶酶体疾病，，，其遗传方法为常染色体隐性遗传。。。。。临床特征为举行性中枢神经系统障碍及类似黏多糖贮积症Ⅰ型的骨骼异常。。。。。
Lysogene是一家专注于开发中枢神经系统（central nervous system (CNS)）有数病基因治疗的公司。。。。。
该公司已经建设了一个奇异的系统，，，使基因疗法能够清静有用递送到中枢神经系统，，，以治疗中枢神经系统的溶酶体疾病和其他遗传性中枢神经系统疾病。。。。。
针对IIIA型粘多糖综合征的II/III期临床试验正在与Sarepta Therapeutics公司相助举行，，，GM1神经节苷脂贮积症的I/III期临床试验正在准备中。。。。。
凭证Lysogene与Sarepta Therapeutics签署的协议，，，Sarepta Therapeutics将拥有LYS-SAF302在美国和欧洲以外市场的独家商业权力；；；；；Lysogene将保存LYS-SAF302在欧洲的商业专卖权。。。。。Lysogene还与一个学术同伴相助，，，确定治疗脆性X综合征（Fragile X syndrome）的生长战略，，，这是一种与自闭症相关的遗传疾病。。。。。
作为一家新型基因和细胞治疗工业化CDMO效劳公司，，，UG环球生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体计划、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等效劳，，，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，，，同时接待基于外泌体的药物开发相助。。。。。
以“基因药·中国造”为使命，，，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。。。。。
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