Pfizer关于DMD的基因治疗产品Ib期临床试验数据喜人
近期，，全球制药巨头Pfizer在美国细胞和基因治疗年会（ASGCT2020）报道了其针对DMD的基因治疗疗法临床I-b期试验最新数据，，数据显示其旗下实验性基因疗法PF-06939926可以增进一种更短但功效更强的肌营养不良卵白（dystrophin）的一连爆发，，并改善患有杜氏肌营养不良症(DMD)的男孩的运动能力。。。。
Pfizer有数疾病研究部分高级副总裁、首席科学官Seng Cheng 博士体现，，基于来自Ib期的起劲、清静临床数据，，他们相信PF-06939926可能是治疗DMD的新希望。。。。现在的效果继续支持PF-06939926临床III期试验的启动，，III期试验将评估PF-06939926的清静性和有用性。。。。
关于该试验的最新希望摘要刊登于ASGCT2020聚会摘要中，，他们的报告问题为：“Safety and Tolerability of PF-06939926 in Ambulatory Boys with Duchenne Muscular Dystrophy: A Phase 1b Multicenter, Open-Label, Dose Ascending Study.” (abstract No. 617).
杜氏肌营养不良症(DMD)是30多种肌营养不良症中最常见的一种。。。。这是一种导致肌肉纤维逐渐退化的遗传疾病。。。。该病通常在男性发病！。。ǚ⒉÷市∮1/3500），，是由于DMD基因突变而导致的肌营养不良卵白(dystrophin，，是维持肌肉完整性的须要卵白)的缺乏而引起的，，对其的治疗医药市场每年有大于30%的复合增添率快速生长，，基因治疗DMD是现在最有远景实现一次性根治疾病的疗法。。。。
2016年，，辉瑞收购Bamboo Therapeutics，，从而获得DMD治疗的上述基因疗法，，编号为PF-06939926。。。。PF-06939926于2017年5月获得美国食物和药物治理局（FDA）和欧洲药品治理局（EMA）的孤儿药认定，，并获得FDA有数儿科疾病认定。。。。
PF-06939926借助AAV9将细小的肌营养不良卵白基因(DMD基因的一个较短但具有功效的副本)递送给肌肉组织，，在其中表达短的dystrophin卵白，，从而一次性减缓或阻止DMD患者的肌肉退化。。。。
针对PF-06939926的Ib期临床试验是在美国开展的多中心试验，，用于评估15位患有DMD的男孩对该药物的清静性、耐受性和起源有用性。。。。现在，，该试验仍在招募年岁在4至12岁的受试患者。。。。受试者按1*10^14vg/Kg体重（低剂量组）或3*10^14vg/Kg体重（高剂量组）一次性静脉输注PF-06939926，，治疗后随访5年。。。。
该试验的主要目的是评估PF-06939926的清静性和耐受性，，次要目的包括评估肌肉活检中细小肌营养不良卵白的水平和定位。。。。别的，，评价运动功效的NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA)品级量心情形的转变，，以及肌肉脂肪分数（DMD严重水平的标记）的转变亦是该试验的磨练目的。。。。
Seng Cheng 博士体现，，以3*10^14vg/Kg的剂量施用PF-06939926可以爆发治疗水平的细小肌营养不良卵白，，并爆发对DMD患者的肌肉功效和康健的显著改善。。。。别的，，基于这些乐观的临床数据，，PF-06939926有潜力成为第一个III期临床试验的DMD基因治疗药物，，并最先使用商业规模的病毒生产。。。。而现阶段的大规模生产能力将有助于Pfizer在药物被批准上市后迅速让患者沾恩。。。。
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