Solid披露DMD基因治疗药物SGT-001效果和新的肌嗜性AAV数据（附ASGCT报告全文）
2020年5月14日，，Solid Biosciences在线上举行的第23届基因和细胞治疗(ASGCT)年会，，通过虚拟会场的演讲，，回首了旗下基因治疗产品SGT-001针对杜氏肌营养不良（DMD）的临床试验数据，，并提供了在IGNITE DMD试验中患者微营养不良卵白和营养不良卵白相关卵白的表达和共定位的数据。。。别的，，Solid还通过线上海报的形式展示了用于肌肉基因转达的新型腺相关病毒(AAV)载体的数据。。。
Solid Biosciences研发副主任Patrick Gonzalez博士针对SGT-001的临床数据作口头报告。。。其报告的内容来自举行中的IGNITE DMD临床试验，，该试验用于评估Solid旗下治疗DMD的基因治疗药物SGT-001在2*10^14 vg/kg剂量下的效应，，主要效果如下：
别的，，在此次线上聚会中，，Solid Biosciences研发部分资深科学家Jennifer Green博士通过线上海报的形式展示了他们全新用于肌肉组织基因转达的新型AAV载体。。。他们设计出一套全新AAV血清型，，用于提高DMD治疗中的病毒肌肉组织嗜性和转导效率。。。主要发明如下：
Solid旗下的SGT-001是一种新型的腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法，，旨在解决杜氏肌营养不良症的潜在基因问题。。。DMD是由dystrophin基因突变引起的，，其突变导致dystrophin卵白缺失或靠近缺失。。。
SGT-001是系统给药的治疗DMD的候选基因治疗药物，，认真将外源microdystrophin基因转达到体内。。。该基因编码一种在肌肉中表达的功效性卵白替换物，，并稳固须要的相关卵白，，包括神经元一氧化氮合酶(nNOS)。。。Solid临床前试验数据批注，，无论基因突变或疾病阶段怎样，，SGT-001都有可能减缓或阻止Duchenne的希望。。。现在，，SGT-001已被授予美国和欧盟的孤儿药物认定。。。
Solid Biosciences是一家专注于开发基因治疗等革命性治疗手段的生物手艺公司，，他们致力于改善杜氏肌营养不良症(Duchenne muscle dystrophy, Duchenne)患者的生涯。。。
作为一家新型基因和细胞治疗工业化CDMO效劳公司，，UG环球生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体计划、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等效劳，，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，，同时接待基于外泌体的药物开发相助。。。
以“基因药·中国造”为使命，，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。。。
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