Santhera与Rutgers大学签署基因治疗相助，，，，挑战先天性肌营养不良症
2020年5月6日，，，，Santhera制药公司宣布与美国新泽西州立大学罗格斯分校（Rutgers大学）签署关于基因治疗相助的两项战略协议，，，，继续推进LAMA2缺陷型先天性肌营养不良症(LAMA2 MD)的基因治疗研究项目。。。。。。凭证协议，，，，Santhera制药公司将获得在Rutgers大学开发的治疗性基因治疗药物的知识产权，，，，并将继续配合推进研究。。。。。。
在相助中，，，，Santhera将与Peter Yurchenco教授相助，，，，推进针对LAMA2 MD疾病的新型基因治疗疗法，，，，这增补了Santhera于2019年，，，，与巴塞尔大学Markus Rüegg 教授举行的该领域基因治疗的相助[1]。。。。。。Markus Rüegg教授与Peter Yurchenco教授之前的联合事情证实了研发中的基因疗法在LAMA2 MD动物模子上的有用性和开发潜力。。。。。。
此次开发的新型基因治疗战略包括了两种毗连卵白的使用，，，，它们由来自细胞外基质卵白群集卵白（agrin）、层粘连卵白（laminin）和巢卵白（nidogen）的结构域组成[2-5]。。。。。。在LAMA2 MD动物模子中，，，，新型基因疗法有助于肌纤维基底膜的修复、肌肉实力和巨细的恢复、总体体重的增添和生涯期的显著延伸，，，，这些数据支持Santhera将该治疗计划推向临床应用[2]，，，，治疗LAMA2 MD患者。。。。。。
美国Rutgers大学Robert Wood Johnson医学院Peter D. Yurchenco教授体现，，，，基因替换疗法是治疗LAMA2 MD的一个很有前途的选择，，，，他们一直优化的、由细胞外基质卵白设计的毗连卵白最终有望成为治疗该疾病的临床基因治疗要领。。。。。。
Santhera首席医疗官和生长主管Kristina Sjoblom Nygren博士体现，，，，Santhera很兴奋扩展针对新型基因治疗的相助，，，，与Rutgers大学的相助将增添LAMA2 MD基因治疗项目的价值，，，，并增补已往举行中的该项事情。。。。。。Santhera将与其全球领先的科学家同伴、临床专家和患者社区亲近相助，，，，早日将该基因疗法应用于临床。。。。。。
先天性肌营养不良症(CMDs)是一种遗传性神经肌肉疾病，，，，其特征是早发性肌无力和肌张力减退，，，，并伴有肌活检发明的相关肌营养不良。。。。。。大大都CMDs患者的症状为渐进性肌无力、枢纽挛缩和呼吸功效不全。。。。。。
Laminins卵白是细胞外基质的一种卵白，，，，它通过与其他卵白连系来维持肌肉纤维的稳固性，，，，因而该卵白的缺失或功效杂乱会导致肌肉纤维的病变，，，，即LAMA2 MD。。。。。。与LAMA2相关的肌营养不良(LAMA2 MD，，，，也称为MDC1A)是CMD最常见的形式之一，，，，它是由编码Laminin-211卵白alpha2亚基的LAMA2基因突变引起的。。。。。。大大都LAMA2 MD患者体现为完全缺乏laminin-alpha2，，，，出生时肌张力减退，，，，不可行走，，，，最终死于呼吸并发症。。。。。。
前期研究事情提醒，，，，使用来自来自细胞外基质卵白群集卵白（agrin）、层粘连卵白（laminin）和巢卵白（nidogen）的结构域设计的两种毗连卵白可以填补缺乏的层粘连卵白、恢复肌肉基底膜[2-5]，，，，通过人工毗连卵白的表达完成基因治疗。。。。。。
在转基因小鼠模子中，，，，毗连卵白的表达使LAMA2缺陷小鼠的寿命延伸了5倍，，，，生涯中位数抵达81周；；；；；在没有接受治疗性毗连卵白[2]表达的疾病模子中，，，，这一中位数为15.5周。。。。。。
而在最近的研究中，，，，Markus Rüegg应用腺相关病毒(AAV)载体[6-8]携带上述卵白完成动物模子的基因治疗，，，，这为基因治疗LAMA2 MD提供了更大的可能性。。。。。。
Santhera Pharmaceuticals是一家瑞士生物制药公司，，，，专注于开发针对有数神经肌肉和肺部疾病的立异药物。。。。。。Santhera正在建设一个针对Duchenne肌营养不良症(DMD)的产品组合，，，，以全方位治疗差别病因的、差别疾病阶段的或差别年岁的DMD患者。。。。。。旗下Puldysa®(idebenone)的一项市场授权申请现在正在接受欧洲药物治理局(European Medicines Agency)的审查。。。。。。
2018年11月，，，，Santhera从Idorsia获得用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的2期临床在研药物vamorolone的全球研发允许（除日本和韩国以外）。。。。。。Vamorolone是一种“first-in-class”立异类固醇药物，，，，它有潜力成为治疗DMD年轻患者的标准类固醇疗法。。。。。。
作为一家新型基因和细胞治疗工业化CDMO效劳公司，，，，UG环球生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体计划、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等效劳，，，，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等，，，，同时接待基于外泌体的药物开发相助。。。。。。
以“基因药·中国造”为使命，，，，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。。。。。。
扫一扫，，，，反响目今页面
7*12在线客服，，，，效劳咨询
倾耳聆听，，，，一个事情日内实时处置惩罚
15800353038
UG环球生物
