【快讯】MustangBio慢病毒基因治疗X-SCID产品MB107获得欧盟EMA先进治疗药物认证
2020年4月20日最新新闻， ，，，美国生物医药公司Mustang Bio宣布， ，，，欧盟药品治理局(EMA)已经授予其MB-107产品的先进治疗药品(Advanced Therapy Medicinal Product, A TMP)分类认证。。。。
MB-107是Mustang旗下的一款基于慢病毒的基因疗法， ，，，用于治疗x染色体连锁的重度联合免疫缺陷症(X-SCID)， ，，，也被称为“气泡男孩症”。。。。此前， ，，，2019年8月， ，，，MB-107已获得美国食物和药物治理局(FDA)对其的再生医学先进治疗疗法(“RMAT”)认证。。。。
凭证欧盟划定， ，，，EMA将ATMP分类一样平常授予基于基因或细胞的新疗法， ，，，这些疗法旨在从遗传、细胞或组织水平上对急性或慢性人类疾病提供恒久或永世的治疗计划。。。。ATMP项目为ATMPs产品的临床前开发、生产和产品质量检测提供详细的羁系指南， ，，，并提供激励步伐， ，，，包括降低羁系意见、建议、质量评估和认证、非临床实验的用度等。。。。
Mustang Bio总裁兼首席执行官Manuel Litchman博士体现， ，，，EMA授予MB-107以ATMP认证， ，，，是Mustang Bio在欧洲建设市场认可和商业化蹊径上迈出的主要一步， ，，，欧盟给予的ATMP分类增补了2019年Mustang从FDA获得的RMAT认证， ，，，使他们离实现X-SCID新型疗法MB-107的商业化目的更近了一步， ，，，这也为患者带来了迫切需要的立异治疗计划。。。。
现在， ，，，MB-107正在接受针对X-SCID的两个I/II期临床试验评估。。。。第一个临床试验委托St. Jude Children’s Research Hospital (“St. Jude”)、加州大学旧金山分校Benioff Children’s Hospital和西雅图儿童医院举行中， ，，，主要针对新诊断的两岁以下X-SCID患儿开展。。。。
第二个临床试验主要依托美国国家卫生研究院(National Institutes of Health)开展， ，，，主要针对接受过造血干细胞移植的两岁以上X-SCID患者。。。。凭证与St. Jude的授权相助关系， ，，，Mustang Bio将开发慢病毒基因治疗疗法， ，，，并致力于将MB-107用于商业用途， ，，，造福X-SCID患者。。。。
Mustang Bio是一家临床级生物制药公司， ，，，是Fortress Biotech的子公司。。。。专注于将细胞和基因治疗方面的医学突破转化为临床应用疗法， ，，，他们重点关注血液肿瘤、实体肿瘤和有数基因疾病的潜在要领。。。。Mustang结构多个产品线， ，，，他们一直实验通过授权或以其他方法获得所有权权益来获得上述细胞和基因治疗手艺， ，，，为研究和开发提供资金， ，，，并通过授权或将这些手艺推向市场。。。。现在， ，，，Mustang已经与多家国际顶级医疗机构相助， ，，，推进CAR-T疗法在多种癌症中的应用， ，，，以及X-SCID的慢病毒基因疗法。。。。
重度联合免疫缺陷病！！。⊿CID）， ，，，又被称为“气泡男孩症”。。。。最常见的发病机制为X染色体上基因中的突变（因而被称作X连锁疾病！！。 ，，，并且险些全泛起在男孩中。。。。这种有数的先天遗传病患者， ，，，免疫系统细胞不可正常发育， ，，，甚至是怙恃的一次接触， ，，，亦或是通俗的伤风都可能是致命性的， ，，，因此不得不严酷隔离以防熏染。。。。这种遗传疾病由IL2RG基因的突变引起， ，，，该基因对免疫系统需要正常事情的卵白质举行编码， ，，，因此该病的特点是缺乏要害免疫细胞的功效， ，，，导致严重损害免疫系统。。。。
基因治疗X-SCID则是该疾病治疗的新希望。。。。2019年4月17日， ，，，Mustang Bio在新英格兰医学杂志(NEJM)揭晓了MB-107用于2岁以下X-SCID患儿的临床I/II期阳性数据， ，，，报道这项新型基因疗法已经一定水平治愈了八名重症联合免疫缺陷(X-SCID)患儿。。。。
以“基因药·中国造”为使命， ，，，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。。。。
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