【突发】uniQure：针对HD的AMT-130基因疗法I/II期试验因Covid-19推迟
据Huntington’s Disease News 报道 ，，uniQure宣布 ，，为应对Covid-19全球爆发 ，，其在美国开展的针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease, HD）开发的基因治疗药物AMT-130的I/II期临床试验暂时推迟。。。。
在美国宣布Covid-19带来的紧迫状态后 ，，uniQure决议推迟对已招募两名挂号患者的治疗程序 ，，但这些试验并没有被暂停、仍在举行中。。。。在发送给媒体的邮件中 ，，uniQure体现 ，，由于Covid-19大盛行,临床试验中心可能随时会因盛行病检查或外地制度而停摆或接纳紧迫步伐 ，，若有更多患者有兴趣加入该临床试验可直接登录临床试验报名或将需求发送到amt130_clinical_trials@uniqure.com获取临床试验加入资格。。。。
AMT-130是uniQue开发的、一种基于2/5型腺相关病毒（AAV2/5）的基因疗法 ，，其携带有抑制突变亨廷顿卵白（HTT卵白）爆发的microRNA。。。。借助自身专利手艺miQURE™默然手艺 ，，uniQure使用AAV将microRNA递送至脑 ，，对突变的HTT基因举行非选择性基因敲低 ，，从而对抗亨廷顿舞蹈症 ，，这是一种极具立异和远景的新型基因疗法要领。。。。该疗法已被美国食物和药物治理局(FDA)授予孤儿药职位和快速通道 ，，并被欧洲药物治理局(European Medicines Agency)授予孤儿药称呼。。。。
在AMT-130的临床前研究中 ，，uniQue发明单次AMT-130给药即可显著降低HD模子猪的大脑和脑脊液中突变HTT卵白的含量；；；；；在小鼠实验中 ，，AMT-130给药后 ，，大脑某些区域HTT卵白的1号外显子水平也显着降低。。。。
2019年1月 ，，美国羁系机构批准AMT-130基因疗法用于HD的1/2期临床试验 ，，视察单次递增剂量的AMT-130在HD患者中的作用 ，，旨在测试清静性、耐受性、有用性起源数据。。。。这项研究将在美国多个所在招募26名患者开展临床试验 ，，患者将接受小剂量或高剂量的AMT-130或假手术单次治疗 ，，病毒以简单剂量注射到纹状体区域。。。。除主要清静目的外 ，，该研究的次要的疗效丈量还包括脑中AMT-130和突变型HTT的水平、疾病的严重水平以及运动和认知功效的转变。。。。
UniQue首席医学官Robert Gut, MD, PhD博士体现 ，，只管疫情因素导致临床试验开展事与愿违 ，，但AMT-130临床前实验效果和希望给了他们足够信心 ，，患者亦自动加入该临床试验中 ，，希望疫情竣事后 ，，I/II期临床试验的快速希望能够推动AMT-130尽快造福；；；；颊。。。。
uniQure是基因治疗领域的先行者 ，，于1998年在荷兰阿姆斯特丹建设 ，，他们拥有在欧洲上市的首个全球公认的基因疗法Glybera（治疗一种有数的脂卵白脂肪酶缺乏）。。。。
uniQure公司的愿景是提供治疗性基因疗法改善患者的生涯 ，，他们致力于研发基因疗法用于治疗种种因基因缺陷和异常引起的疾病 ，，如遗传病、中枢神经系统失调症等 ，，现在在多个疾病领域都有自己的开发妄想。。。。通过与领先的学术机构和研究机构相助 ，，uniQure赞助多种临床前和早期临床试验的候选基因治疗产品 ，，使得他们的本钱效益增大 ，，同时没有泯灭大宗资源。。。。别的 ，，uniQure立异且模？榛氖忠掌教茏詈榱髌桨懿非寰残院陀杏眯。。。。
亨廷顿。。。。℉D）又称大舞蹈病或亨廷顿舞蹈症 ，，是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病。。。。该病由美国医学家乔治亨廷顿于1872年发明 ，，因而得名。。。。主要病因是患者第4号染色体上的Huntington基因爆发变异 ，，爆发了变异的卵白质 ，，该卵白质在细胞内逐渐群集在一起 ，，形成大的分子团 ，，在脑中积累 ，，影响神经细胞的功效。。。。一样平常患者在中年发病 ，，体现为舞蹈样行动 ，，随着病情希望逐渐损失语言、行动、思索和吞咽的能力 ，，病情约莫会一连生长10年到20年 ，，并最终导致患者殒命。。。。
据预计 ，，美国约有25000人患有亨廷顿氏病 ，，基因治疗疗法的开发将为这些患者提供主要的解决计划。。。。
作为一家新型基因和细胞治疗工业化CDMO效劳公司 ，，UG环球生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、基因治疗新药临床申报整体计划、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等效劳 ，，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒、新型基因疫苗等 ，，同时接待基于外泌体的药物开发相助。。。。
以“基因药·中国造”为使命 ，，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。。。。
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